Objectifs par rapport aux acquis d'apprentissage du programme

• Avoir acquis, dans le domaine des sciences biologiques, et particulièrement dans le domaine de la biochimie, biologie moléculaire et cellulaire, des connaissances hautement spécialisées et intégrées ainsi que de larges compétences, prolongeant celles qui relèvent du niveau de bachelier en sciences biologiques
• Maîtriser les techniques de communication
• -Pouvoir communiquer de façon claire, structurée et argumentée, tant à l'oral qu'à l'écrit, ses conclusions, ses propositions originales ainsi que les connaissances et principes sous-jacents
• -Maîtriser les techniques de communications scientifiques écrites et orales tant en français qu'en anglais
• Développer et intégrer un fort degré d'autonomie
• -Etre capable d'acquérir seul de nouveaux savoirs
• Avoir acquis, dans le domaine des sciences biologiques, et particulièrement dans le domaine de la biochimie, biologie moléculaire et cellulaire, des connaissances hautement spécialisées et intégrées ainsi que de larges compétences, prolongeant celles qui relèvent du niveau de bachelier en sciences biologiques
• Maîtriser les techniques de communication
• -Pouvoir communiquer de façon claire, structurée et argumentée, tant à l'oral qu'à l'écrit, ses conclusions, ses propositions originales ainsi que les connaissances et principes sous-jacents
• -Maîtriser les techniques de communications scientifiques écrites et orales tant en français qu'en anglais
• Développer et intégrer un fort degré d'autonomie
• -Etre capable d'acquérir seul de nouveaux savoirs

Acquis d'apprentissage de l'UE

La stratégie générale de la thérapie génique consiste à remplacer chez un patient un gène muté qui cause une maladie par une copie fonctionnelle. Ce cours présente ce concept initial et son évolution au cours des 15 dernières années, en y incluant le développement des méthodes antisens (interférence ARN, ribozymes, oligonucléotides...). A l'issue de cet enseignement, l'étudiant sera capable de comprendre et critiquer des articles scientifiques récents dans ce domaine, rechercher des informations pertinentes sur internet concernant une stratégie de thérapie génique, présenter un article scientifique avec support de diapositives Power Point.

Contenu de l'UE : descriptif et cohérence pédagogique

Rappel: impact de la mutation sur le phénotype, Perte/gain de fonction, phénotype récessif, dominant, dominant négatif, haploinsuffisance. Thérapie génique: Stratégies ex vivo,in vivo, cellules cibles, cellules souche. Gène thérapeutique épisomal ou intégré dans le génome de la cellule cible. Vecteurs viraux et non-viraux: avantages et inconvénients. Stratégies antisens, siRNA, miRNA, oligonucléotides antisens, ribozymes, aptamères, épissage en trans, correction de mutations, leurres ARN, zinc-finger et TALE nucléases, système CRISPR/CAS9. Exemples de thérapies géniques sur différentes pathologies et succès de ces thérapie.

Compétences préalables

biologie moléculaire (y compris compléments et/ou régulation d'expression des gènes)

Type(s) et mode(s) d'évaluation Q1 pour l'UE

• Examen écrit - En présentiel
• Présentation orale - En présentiel

Commentaire sur les évaluations Q1 de l'UE

pondération 50/50 de l'examen ecrit et de la présentation orale

Méthode de calcul de la note globale pour l'évaluation Q1 de l'UE

na

Type(s) et mode(s) d'évaluation rattrapage Q1 (BAB1) pour l'UE

• Néant - Néant

Commentaire sur les évaluations rattrapage Q1 (BAB1) de l'UE

Sans objet

Méthode de calcul de la note globale pour l'évaluation rattrapage Q1 (BAB1) de l'UE

na

Type(s) et mode(s) d'évaluations Q3 pour l'UE

• Examen écrit - En présentiel

Commentaire sur les évaluations Q3 de l'UE

examen unique

Méthode de calcul de la note globale pour l'évaluation Q3 de l'UE

na