Contenu de l'AA

Rappel: impact de la mutation sur le phénotype, Perte/gain de fonction, phénotype récessif, dominant, dominant négatif, haploinsuffisance. Thérapie génique: stratégies ex vivo,in vivo, cellules cibles, cellules souches. Gène thérapeutique épisomal ou intégré dans le génome de la cellule cible. Vecteurs viraux et non-viraux: avantages et inconvénients. Stratégies antisens, siRNA, miRNA, oligonucléotides antisens, ribozymes, aptamères, épissage en trans, correction de mutations, leurres ARN, zinc-finger et TALE nucléases, système CRISPR/CAS pour l'édition du génome. Production d'ARN messagers pour la vaccination.
Divers exemples concrets de thérapies géniques (essais cliniques ou succès) seront abordés. Les molécules d'acides nucléiques développées pour la thérapie génqique, utilisées seules ou en combinaison avec d'autres molécules, sont utilisées pour le traitement des pathologies rares (génétiques) d'une manière personnalisée mais pas que ! Des maladies virales, des cancers et d'autres pathologies sont aussi ciblées par ces molécules développées depuis plusieurs dizaines d'années.

Supports principaux non reproductibles

dias du cours sur les plateformes Moodle/Teams

Support complémentaires non reproductibles

informations complémentaires sur les plateformes Moodle-Teams

Autres références conseillées

Sans objet

Mode d'enseignement

• Hybride

Types d'activités

• Cours magistraux
• Exercices dirigés

Evaluations

Les modalités d'évaluation de l'AA sont précisées dans la fiche de l'UE dont elle dépend