Objectifs par rapport aux acquis d'apprentissage du programme

• Compétences scientifiques
• Utiliser des logiciels d'acquisition et d'analyse de données propres aux sciences biomédicales
• Être un chercheur responsable: - Savoir baser son raisonnement sur les données de la littérature scientifique- Savoir intégrer une dimension éthique dans son raisonnement- Faire preuve de loyauté (aux faits, à l'équipe, à la propriété intellectuelle,...)- Ne pas falsifier les résultats- Ne pas exploiter le travail d'autrui- Faire preuve de rigueur expérimentale
• Compétences d'intégration professionnelle
• Être sensibilisé aux questions d'éthique et appliquer dans son comportement la déontologie propre aux sciences de la vie
• Faire preuve de capacités de recherche d'informations, d'analyse et de synthèse:- Rechercher, analyser, exploiter des informations de sources et supports différents en relation avec les sciences biomédicales, les mettre en forme en vue de préparer un document synthétique, les produire et les diffuser sur des supports numériques- Réaliser une étude, identifier et poser une problématique dans un contexte prédéfini, construire et développer une argumentation, interpréter les données et les résultats, élaborer une synthèse, proposer des prolongements- Se remettre en question, faire preuve d'esprit critique, débattre, controverser et/ou défendre ses idées
• Maîtriser l'expression scientifique écrite et orale. Être autonome dans l'activité d'écriture et montrer à cette occasion sa capacité à communiquer sa pensée, à raisonner et à organiser ses connaissances
• Construire et illustrer un exposé adapté à l'objet, aux circonstances et au public: prendre la parole en public

Acquis d'apprentissage de l'UE

La stratégie générale de la thérapie génique consiste à remplacer chez  un patient un gène muté qui cause une maladie  par une copie  fonctionnelle. Ce cours présente ce concept initial et son évolution au cours des 15  dernières années, en y incluant le développement des méthodes antisens  (interférence ARN, ribozymes, oligonucléotides...). A l'issue de cet enseignement, l'étudiant sera capable de comprendre et critiquer des articles scientifiques récents dans ce domaine, rechercher des informations pertinentes sur internet concernant une stratégie de thérapie génique, présenter un article scientifique avec support de diapositives Power Point.
 

Contenu de l'UE : descriptif et cohérence pédagogique

Rappel: impact de la mutation sur le phénotype, Perte/gain de fonction, phénotype récessif, dominant, dominant négatif, haploinsuffisance. Thérapie génique: Stratégies ex vivo,in vivo, cellules cibles, cellules souches. Gène épisomal ou intégré dans le génome de la cellule cible. Vecteurs viraux et non-viraux: avantages et inconvénients. Stratégies antisens, ribozymes, siRNA, miRNA, épissage en trans, correction de mutations, oligonucléotides leurres, zinc-finger et TALE nucléases, système CRISPR/CAS9. Exemples de thérapies géniques sur différentes pathologies (rares, cancer, infections virales) et succès de ces thérapies.
 

Compétences préalables

Biologie moléculaire (et compléments ou régulation d'expression des gènes)

Type(s) et mode(s) d'évaluation Q1 pour l'UE

• Examen écrit - En présentiel
• Présentation orale - En présentiel

Commentaire sur les évaluations Q1 de l'UE

pondération de 50/50 pour l'examen écrit et la présentation

Méthode de calcul de la note globale pour l'évaluation Q1 de l'UE

na

Type(s) et mode(s) d'évaluation rattrapage Q1 (BAB1) pour l'UE

• Néant - Néant

Commentaire sur les évaluations rattrapage Q1 (BAB1) de l'UE

N/A

Méthode de calcul de la note globale pour l'évaluation rattrapage Q1 (BAB1) de l'UE

na

Type(s) et mode(s) d'évaluations Q3 pour l'UE

• Examen écrit - En présentiel

Commentaire sur les évaluations Q3 de l'UE

épreuve unique

Méthode de calcul de la note globale pour l'évaluation Q3 de l'UE

na