 | Programme d’études 2020-2021 | English | |
| Thérapie génique: de la biologie moléculaire aux nouveaux médicaments personnalisés | |||
Activité d'apprentissage |
| Code | Titulaire(s) | Co-Titulaire(s) | Suppléant(s) et autre(s) | Établissement(s) |
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| M-BIMO-003 |
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| Langue d’enseignement | Langue d’évaluation | HT(*) | HTPE(*) | HTPS(*) | HR(*) | HD(*) | Période d’enseignement |
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| Français | Français | 20 | 10 | 0 | 0 | 0 | Q1 |
| Modalités d'organisation des évaluations de fin de Q3 2020-2021 (Covid-19) à distance ou en présentiel (selon les informations reprises à l'horaire) |
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| Description des modalités d'évaluation de fin de Q3 2020-2021 (Covid-19) à distance ou en présentiel (selon les informations reprises à l'horaire) |
| Connaître le Dogme de la biologie moléculaire étendus aux ARN non codants et les conventions internationales d'écriture des gènes et de leurs produits, ainsi que les notions d'orthologues et paralogues. Savoir quelle est la structure d'un gène, quels sont les éléments régulateurs (notions cis/trans, .épigénétique, épitranscriptomique, autres régulations pos-transcriptionnelles y compris les mécanismes de contrôle qualité), que des cellules spécifiques contiennent des rétrotransposons actifs. Savoir comment générer des ADN recombinants avec des séquences pertinentes (cf structure plasmides, éléments régulateurs, séquences SIN, insulatrices, IRES) ou les autres molécules exogènes (oligonucléotides) et leurs modes d'actions utilisés pour développer des outils de thérapie génique tout en assurant l'efficacité et/ou la sécurité de ces thérapies. Connaître les vecteurs et cellules utilisées en thérapie génique pour thérapie ex vivo (greffes autologues ou allogéniques) ou in vivo, vus aux cours. Savoir développer la production de particules virales recombinantes et leur utilisation pour les thérapies. Savoir distinguer une pathologie perte ou gain de fonction et comprendre les modèles cellulaires ou pré-cliniques mimant une pathologie. Connaître les principales classes de mutation et relations perte/gain de fonction avec phénotype récessif ou dominant. Ces connaissances permettront de proposer des stratégies thérapeutiques pertinentes dans le cadre d'une pathologie spécifique contextualisée et de critiquer des outils développés dans des études scientifiques. L'examen ne comporte qu'une seule partie écrite avec des questions à réponses courtes, des vrai/faux quelques questions ouvertes (en présentiel sauf si un mode distanciel est à nouveau requis avec le même type de questions) |
Modalités d'organisation des évaluations de fin de Q1 2020-2021 (Covid-19) à distance ou en présentiel (selon les informations reprises à l'horaire)
- Epreuve écrite (QCM, questions ouvertes)
- Epreuve orale (Questions - réponses, présentation d'un travail individuel ou collectif, commentaire et argumentation à propos d'un travail écrit,...)
Description des modalités d'évaluation à distance de fin de Q1 2020-2021 (Covid-19) à distance ou en présentiel (selon les informations reprises à l'horaire)
Connaître le Dogme de la biologie moléculaire étendus aux ARN non codants et les conventions internationales d'écriture des gènes et de leurs produits, ainsi que les notions d'orthologues et paralogues. Savoir quelle est la structure d'un gène, quels sont les éléments régulateurs (notions cis/trans, .épigénétique, épitranscriptomique, autres régulations pos-transcriptionnelles y compris les mécanismes de contrôle qualité), que des cellules spécifiques contiennent des rétrotransposons actifs.
Savoir comment générer des ADN recombinants avec des séquences pertinentes (cf structure plasmides, éléments régulateurs, séquences SIN, insulatrices, IRES) ou les autres molécules exogènes (oligonucléotides) et leurs modes d'actions utilisés pour développer des outils de thérapie génique tout en assurant l'efficacité et/ou la sécurité de ces thérapies. Connaître les vecteurs et cellules utilisées en thérapie génique pour thérapie ex vivo (greffes autologues ou allogéniques) ou in vivo, vus aux cours. Savoir développer la production de particules virales recombinantes et leur utilisation pour les thérapies.
Savoir distinguer une pathologie perte ou gain de fonction et comprendre les modèles cellulaires ou pré-cliniques mimant une pathologie.
Connaître les principales classes de mutation et relations perte/gain de fonction avec phénotype récessif ou dominant.
Ces connaissances permettront de proposer des stratégies thérapeutiques pertinentes dans le cadre d'une pathologie spécifique contextualisée et de critiquer des outils développés dans des études scientifiques.
L'examen s'effectue en 2 parties: une partie orale de présentation d'un article par groupe et une partie écrite (en ligne ou en présentiel).
Contenu de l'AA
Rappel: impact de la mutation sur le phénotype, Perte/gain de fonction, phénotype récessif, dominant, dominant négatif, haploinsuffisance. Thérapie génique: Stratégies ex vivo,in vivo, cellules cibles, cellules souche. Gène thérapeutique épisomal ou intégré dans le génome de la cellule cible. Vecteurs viraux et non-viraux: avantages et inconvénients. Stratégies antisens, siRNA, miRNA, oligonucléotides antisens, ribozymes, aptamères, épissage en trans, correction de mutations, leurres ARN, zinc-finger et TALE nucléases, système CRISPR/CAS9. Exemples de thérapies géniques sur différentes pathologies et succès de ces thérapie.
Supports principaux non reproductibles
dias du cours sur la plateforme Moodle
Support complémentaires non reproductibles
informations complémentaires sur la plateforme Moodle
Autres références conseillées
Sans objet
Mode d'enseignement
- Mixte
Types d'activités
- Cours magistraux
- Exercices dirigés
Evaluations
Les modalités d'évaluation de l'AA sont précisées dans la fiche de l'UE dont elle dépend